ASCO 2025 - Belzutifan em pacientes com doença de von Hippel-Lindau - resultados após seguimento de 5 anos do estudo LITESPARK-004

Em 1/6/2025, foi apresentado pelo Dr. Vivek Narayan os resultados após seguimento de 5 anos do estudo LITESPARK-004. Este estudo avaliou o uso de belzutifan, um inibidor do HIF-2-alpha, em pacientes com síndrome VHL e com pelo menos 1 tumor renal mensurável que não necessitasse de cirurgia imediata. Foram incluídos no estudo 61 pacientes, os quais receberam belzutifan 120 mg ao dia por via oral. O desfecho primário do estudo era a resposta objetiva no tumor renal por ReCIST 1.1. Os desfechos secundários incluíam resposta em outras neoplasias associadas à síndrome VHL, duração de resposta e segurança. A taxa de resposta foi de 70%, com 11% tendo respostas completa e 59% tendo resposta parcial. Os demais pacientes (28%) atingiram doença estável como melhor resposta radiológica. A mediana de duração do tratamento foi de 60,2 meses e 35 pacientes continuavam em tratamento 60 meses após o início. O tempo mediano de resposta foi de 8,5 meses. Respostas também foram observadas em outras neoplasias relacionadas à síndrome VHL, como hemangioblastomas (ORR 50%), e tumor neurondócrino pancreático (ORR 90%). Houve uma significativa redução da necessidade de realizar procedimentos cirúrgicos após o início do medicamento. O evento adverso mais significativo foi anemia, mas considerado manejável com redução de dose ou eritropoetina.